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DUCHENNEUna novità nel campo della distrofia muscolare di Duchenne. Fabio Arturo Iannotti, biotecnologo-medico, e il suo gruppo di lavoro, dei laboratori di ricerca dell’Istituto di chimica biomolecolare del Consiglio nazionale delle ricerche (Cnr-Icb) di Pozzuoli, hanno scoperto come in un modello animale sia possibile rallentare significativamente il decorso della malattia e recuperare le funzioni motorie perdute mediante farmaci in grado di regolare la funzione dei cannabinoidi prodotti dal nostro stesso organismo. Lo studio è pubblicato su Nature Communications.

 

«Lo studio di Iannotti e del suo gruppo – commenta Massimiliano Filosto, neurologo, membro della Commissione medico scientifica UILDM - ha dimostrato la presenza di un’aumentata espressione del recettore dei cannabinoidi di tipo 1 (CB1) nel muscolo distrofico, sia nel tessuto umano che in un modello animale. Gli endocannabinoidi sono coinvolti in numerosi processi fisiologici sia a livello centrale che periferico, ma il ruolo svolto nell’omeostasi del muscolo scheletrico non è ancora ben chiaro. Lo studio affronta proprio questo aspetto ancora poco noto».

La somministrazione ripetuta di alcuni farmaci è in grado di attenuare l’iperattività del recettore CB1. «Il dato più interessante dello studio è la dimostrazione che un antagonista del recettore CB1 - il farmaco Rimonabant - migliora la funzione motoria e favorisce la rigenerazione cellulare in muscoli distrofici», contrastando l’innesco dell’infiammazione e la degenerazione muscolare tipiche della malattia.

«Lo studio dimostra la presenza di un potenziale circolo vizioso causato dall'eccessiva proliferazione delle cellule satelliti e dalla sovra-espressione di PAX7 e dalla conseguente iper-espressione del CB1 con ulteriore proliferazione delle cellule satelliti e riduzione della differenziazione. La possibilità che un antagonista del recettore CB1 possa interrompere questo deleterio circolo vizioso che aggrava il processo distrofico è di potenziale rilievo ai fini terapeutici».

In sintesi, i dati presentati nella ricerca supportano un ruolo del sistema endocannabinoide nello sviluppo della malattia muscolare degenerativa, e suggeriscono che il recettore CB1 possa rappresentare un potenziale bersaglio per la terapia delle distrofie muscolari.

Sebbene sia sempre necessaria molta cautela nell’interpretare i risultati ottenuti in modelli sperimentali, l’auspicio è che tale scoperta scientifica spiani la strada a nuove e più efficaci terapie per le patologie muscolari e offra una diversa prospettiva di vita ai pazienti con distrofia muscolare di Duchenne.

A questo link è disponibile l'articolo (in inglese).

Distrofia muscolare di Duchenne
La distrofia muscolare di Duchenne è una malattia muscolare ereditaria legata al cromosoma X e causata da mutazioni nel gene della distrofina, una proteina fondamentale per mantenere una corretta struttura e funzionalità delle cellule muscolari. È una patologia che colpisce principalmente i maschi con un’incidenza di uno su 3.500 nuovi nati, causando progressiva debolezza muscolare fin dalla prima infanzia con associato coinvolgimento cardiaco e respiratorio.

Se vuoi saperne di più leggi la nostra scheda sulla Distrofia di Duchenne e Becker.

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