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DISABI«La pubblicazione in Gazzetta Ufficiale da parte di AIFA (l'Agenzia Italiana del Farmaco) dell’autorizzazione alla messa in commercio di Spinraza come medicinale per tutte le forme di SMA (atrofia muscolare spinale) rappresenta una pietra miliare nella lotta alle malattie neuromuscolari perché permette di dire a tutti, pazienti, famiglie, medici “ce l’abbiamo fatta!”», dichiara Marco Rasconi, Presidente nazionale UILDM.

La SMA è dovuta a mutazioni del gene SMN1, che conduce ad assenza di proteina SMN necessaria per la funzione dei motoneuroni e dei muscoli nei pazienti con questa patologia.

Il nuovo approccio terapeutico per la SMA utilizzato da Spinraza implica l'uso di piccoli pezzi di materiale genetico, e la tecnologia dell’antisenso, per migliorare la funzione del gene di back-up chiamato SMN2. Con tale principio, si può correggere l’azione di SMN2. Quindi, anche in assenza di SMN1, l’organismo può produrre globalmente più proteina SMN completa, che è associata ad una funzione motoria normale.

«I risultati di questa nuova medicina rappresentano una svolta epocale - prosegue Rasconi. - Insieme a UILDM le associazioni tutte gioiscono per le nuove opportunità che hanno ora tutte le persone con SMA e domani molte altre con malattie muscolari, con distrofie. In particolare voglio ringraziare i soci, i volontari e tutti i sostenitori di UILDM perché questa conquista è stata raggiunta anche grazie ai loro sacrifici e ai loro impegni economici attraverso il sostegno alla ricerca Telethon.»

Ora “cura” non è più solo una parola, è un fatto.

«È un momento storico per la ricerca sulle malattie neuromuscolari - commenta Alberto Fontana, Segretario nazionale UILDM e Presidente di Fondazione Serena e Aurora Onlus - e questo traguardo ci riempie di gioia. Quando 9 anni fa abbiamo aperto il primo Centro Clinico NeMO eravamo convinti che potevamo cambiare la storia di persone affette da malattie neuromuscolari e questo nuovo risultato ci conferma che la strada che stiamo percorrendo insieme è quella giusta!»

Dal 28 settembre, Spinraza è un farmaco prescrivibile in regime di rimborsabilità dal Sistema Sanitario Nazionale, utilizzabile esclusivamente in ambiente ospedaliero o in struttura ad esso assimilabile. L'Italia è il primo Paese in Europa ad estenderlo gratuitamente a tutti i pazienti SMA.

«Le attese della ricerca di base e della sperimentazione clinica hanno condotto a un prodotto tangibile capace di modificare significativamente la storia naturale della malattia – spiega Filippo Maria Santorelli, Presidente della Commissione Medico-Scientifica UILDM. - Tutta la Commissione UILDM e i ricercatori clinici impegnati a lottare quotidianamente contro le malattie muscolari, trovano oggi la soddisfazione ai tanti sforzi degli anni passati.»

Altri farmaci che usano meccanismi di azione simili a Spinraza sono in arrivo, nel prossimo futuro, per altre malattie neuromuscolari. Finalmente pazienti, soci, medici e ricercatori clinici possono assaporare una nuova alba, quella dell’era in cui le malattie muscolari sono curabili.

L’effetto di Spinraza è stato dimostrato con uno studio clinico condotto su 121 pazienti che hanno ricevuto l’iniezione del farmaco: il trial ha valutato la percentuale di pazienti con miglioramento dello sviluppo motorio.
Mercoledì 11 ottobre, a Milano, alle ore 11.30, presso lo Spazio Dream Factory (Corso Garibaldi, 117), Biogen Italia terrà una conferenza stampa per illustrare gli aspetti tecnico-scientifici della terapia. (C.N.)

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